研發

里程碑

處於治療研究的前沿,Rare Power 正在開創專門針對亨廷頓氏舞蹈症、脊髓小腦性共濟失調和肌萎縮側索硬化症的新型藥物治療方法。我們的藥物開發管道正在穩步推進研究性新藥 (IND) 研究和臨床試驗。

RareCure 里程碑計畫

RareCure
管道

候選藥物

適應症

藥物靶點

*發現與驗證

IND 申報

I/IIA期

RP001v63

多肽生物製劑
HD/SCAs
RNA
2026
2024

RP002v9

多肽生物製劑
C9ALS/FTD
RNA
2027
2024

RP004001

重新利用小分子
HD/SCAs/AD
蛋白質
2028
2024
*發現與驗證
  • 目標驗證、先導化合物發現與最佳化
  • 實驗室動物和/或病患衍生的 iPSC 效能測試
目前進展
預計時間表
下一個

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