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研發
里程碑
處於治療研究的前沿,Rare Power 正在開創專門針對亨廷頓氏舞蹈症、脊髓小腦性共濟失調和肌萎縮側索硬化症的新型藥物治療方法。我們的藥物開發管道正在穩步推進研究性新藥 (IND) 研究和臨床試驗。
RareCure 里程碑計畫
RareCure
管道
候選藥物
適應症
藥物靶點
*發現與驗證
IND 申報
I/IIA期
RP001
v63
多肽生物製劑
HD/SCAs
RNA
2026
2024
RP002
v9
多肽生物製劑
C9ALS/FTD
RNA
2027
2024
RP004
001
重新利用小分子
HD/SCAs/AD
蛋白質
2028
2024
*發現與驗證
目標驗證、先導化合物發現與最佳化
實驗室動物和/或病患衍生的 iPSC 效能測試
目前進展
預計時間表
下一個
部落格